Dans un premier temps, trois domaines de maladies seront dans la mire de D2R.

Maladies infectieuses

S’il est un domaine dans laquelle les bienfaits de l’ARN-médicament sont indéniables à l’heure actuelle, c’est bien celle des vaccins antiviraux. En collaboration avec ses partenaires à l’international, l’équipe D2R s’intéressera d’abord aux virus à ARN à l’origine des nombreuses menaces pandémiques établies ou redoutées (p. ex. coronavirus, hantavirus, virus de la dengue, virus du Nil occidental, virus Zika, entérovirus non poliomyélitique, virus grippal A et virus Chikungunya, Ebola, de Marburg et Nipah). Grâce à la mise au point d’une gamme de vaccins et de médicaments à base d’ARN, le Canada sera beaucoup mieux préparé en cas de pandémie et pourra agir rapidement pour contrer de nouveaux virus.

Oncologie de précision

Jusqu’à maintenant, la voie médicamenteuse était exclue pour certaines cibles, ce qui a sérieusement ralenti la progression de l’oncologie de précision. Or, les traitements à base d’ARN nous permettent d’entrevoir une solution à ce problème. Nous enrichirons l’arsenal thérapeutique d’armes qui sauront se mesurer à l’hétérogénéité du cancer; ainsi, à partir de données génomiques et transcriptionnelles, nous mettrons au point des traitements à base d’ARN (p. ex. ARNi, ARNa, aptamères) qui réduiront au silence des gènes en jeu dans la progression du cancer et cibleront des mutations oncogènes ainsi que des gènes chimères. En outre, nous intégrerons à nos travaux d’autres technologies d’avant-garde en oncologie de précision, notamment les thérapies cellulaires (p. ex. programmation CAR-T à base d’ARN) et les vaccins à ARN contre le cancer. Nous veillerons à ce que les minorités délaissées ne soient pas écartées du profilage génomique et des essais cliniques.

Maladies rares

On dénombre quelque 6 000 troubles génétiques. Bien que chacun de ces troubles soit rare, leur prévalence cumulative oscille autour de 10 %. Pourtant, seuls une poignée d’entre eux peuvent être traités. C’est ici que les traitements à base d’ARN arrivent à la rescousse : déjà, la Food and Drug Administration des États-Unis a homologué de petits ARN interférents pour le traitement de plusieurs troubles génétiques rares. On trouve au Canada l’une des plus grandes cohortes du monde présentant des troubles génétiques rares, et ce, en raison de l’effet fondateur (soit la concentration de mutations rares) existant au sein de certaines populations, comme celles du Québec, des provinces de l’Atlantique et de communautés autochtones isolées. Nous mobiliserons des réseaux de recherche afin de trouver des cibles pour les traitements à base d’ARN.